Povjerenstvo za lijekove Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje dalo je pozitivno mišljenje za uvrštavanje lijeka s djelatnom tvari givinostat na važeću listu lijekova, čime su hrvatski dječaci oboljeli od Duchenneove mišićne distrofije napravili velik korak prema jedinoj terapiji koja može usporiti napredovanje njihove bolesti!
Riječ je o lijeku koji se u cijelosti može financirati iz obveznog zdravstvenog osiguranja, a namijenjen je pokretnim oboljelima starijima od šest godina koji se istodobno liječe kortikosteroidima. U obrazloženju HZZO ističe kako je Povjerenstvo odluku donijelo uvažavajući težinu bolesti, njezin razoran utjecaj na djecu i njihove obitelji, te činjenicu da u Hrvatskoj trenutno ne postoji druga registrirana terapija za Duchenneovu mišićnu distrofiju.
– Plačem od sreće, to je sve što vam u ovom trenutku mogu reći. Ovo je golemo olakšanje za nas. Zahvalni smo HZZO-u što je prepoznao koliko ova terapija znači našoj djeci, ali i cijeloj Hrvatskoj koja je bila uz nas. Mala udruga i mala zajednica obitelji oboljelih dječaka same ovo nikada ne bi uspjele.
Od početka smo vjerovali da će HZZO čuti naš glas i da će naši dječaci dobiti priliku za ovu terapiju. Ipak, svjesni smo da vrijeme i dalje neumoljivo teče. Zato apeliramo na to da se djecu stavi ispred administracije. Od odobrenja lijeka do njegove primjene mogu proći tjedni, a za našu djecu svaki je dan dragocjen.
Nadamo se da će i taj dio postupka biti proveden što je moguće brže kako nijedno dijete u međuvremenu ne bi izgubilo priliku za terapiju i završilo u invalidskim kolicima. Hvala i cijeloj Hrvatskoj, svim medijima, Vatrenima, Luki Modriću i Dominiku Livakoviću, svim poznatima i svim ljudima koji su jednu malu udrugu i jednu malu zajednicu oboljelih dječaka "šerali "po društvenim mrežama, ovo se događa i zahvaljujući vašoj podršci – poručila je Tina Vučković, predsjednica udruge DMD Hrvatska i majka osmogodišnjeg Donata o kojemu smo nedavno pisali.
Slobodna Dalmacija posljednjih je dana pratila borbu obitelji dječaka oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije. Kroz njihove priče upozorili smo na to da za ovu djecu vrijeme ne teče jednako kao za ostale – svaki izgubljeni dan može značiti korak bliže invalidskim kolicima jer se nova terapija može primjenjivati samo dok dječaci još mogu hodati. Među njima su i četvorica dječaka koja su doslovno na granici gubitka sposobnosti samostalnog hoda, a time i mogućnosti primanja lijeka.
Za Duchenneovu mišićnu distrofiju još uvijek ne postoji lijek. Riječ je o rijetkoj genetskoj bolesti zbog koje organizam ne proizvodi distrofin, protein potreban za obnovu mišića. Bolest postupno uzrokuje propadanje mišićnog tkiva, a dječaci najčešće između desete i dvanaeste godine završavaju u invalidskim kolicima.
– Ne radi se o lijeku koji liječi bolest, nego o terapiji koja usporava njezinu progresiju. Kliničke studije pokazale su vrlo dobre rezultate – usporava propadanje mišića, a prema rezultatima istraživanja, može ih djelomično i obnoviti. Dječaci njome mogu dobiti oko tri i pol godine sporijeg napredovanja bolesti, a kod Duchenneove mišićne distrofije to znači jako puno.
U pravilu dječaci između desete i dvanaeste godine završavaju u invalidskim kolicima. Nakon toga vrlo brzo slabe ruke, do te mjere da s petnaest godina mnogi više ne mogu sami uzeti čašu ili se nahraniti. Životni vijek nekada je bio oko dvadeset godina, a danas, zahvaljujući boljoj skrbi i terapijama, govori se o ranim tridesetima. Međutim, to nije pravilo. U Hrvatskoj je najstariji oboljeli dječak star 31 godinu. Zato nam ova terapija znači sve – kaže Tina Vučković.
Nova terapija, koju su već odobrile Slovenija, Italija, Mađarska, Crna Gora i Republika Srpska u Bosni i Hercegovini, sad će dobivati i dječaci u Hrvatskoj.
“Lijek se u cijelosti može primjenjivati na teret sredstava obveznog zdravstvenog osiguranja kod oboljelih jednako kao i u drugim državama Europske unije, sukladno važećem odobrenju prema Rješenju Europske komisije, odnosno Europske agencije za lijekove i medicinske proizvode, prema kojem je lijek indiciran za liječenje Duchenneove mišićne distrofije u pokretnih bolesnika u dobi od 6 godina i starijih, uz istodobno liječenje kortikosteroidima", stoji u priopćenju HZZO-a.
Ističu kako je Povjerenstvo za lijekove svoje mišljenje donijelo uvažavajući prirodu bolesti i utjecaj Duchenneove mišićne distrofije na život oboljelih i njihovih obitelji, te činjenicu da se radi o teškoj i rijetkoj bolesti koja započinje u djetinjstvu, a uzrokuje sistemski gubitak mišićne funkcije i progresivni invaliditet.
Kako trenutno u Republici Hrvatskoj ne postoji drugi lijek za liječenje te rijetke genetske bolesti, primjenom ovog lijeka liječenje bi se fokusiralo na usporavanje napredovanja bolesti, očuvanje funkcije mišića i na poboljšanje kvalitete života.
Konačnu odluku, sukladno zakonskoj proceduri, još treba potvrditi Upravno vijeće HZZO-a.
Za sudjelovanje u komentarima je potrebna prijava, odnosno registracija ako još nemaš korisnički profil....