Premijer Plenković najavio je da će 23 hrvatska pacijenta koja boluju od spinalne mišićne atrofije (SMA) biti uključena u kliničku studiju koju će u Hrvatskoj provoditi farmaceutska tvrtka Hoffmann - La Roche. Oni će na taj način dobiti novi lijek za svoju tešku bolest koji bi trebao poboljšati njihovo zdravstveno stanje.
Plenković je na sjednici Vlade rekao da je na Svjetskom gospodarskom forumu u Davosu razgovarao s ključnim čovjekom velike farmaceutske kompanije Hoffmann - La Roche, a plod tog razgovora bio je intenzivan kontakt između predstavnika te kompanije u Zagrebu, Ministarstva zdravstva i svih nadležnih službi. Dogovoreno je da će 23 pacijenta koji pate od SMA tipa 1, 2 i 3, a moguće kasnije i pacijenti s tipom 4 te bolesti, na temelju svih potrebnih odluka koja su etička povjerenstva već donijela, biti uključeni u studiju koju Hoffman - La Roche provodi u još nekoliko zemalja, među kojima je i Hrvatska, dodao je.
Pacijenti neće dobiti Spinrazu, koju su tražili roditelji malih pacijenata, već se radi o novom lijeku za koji Plenković vjeruje da će bitno poboljšati zdravstveno stanje oboljelih od SMA.
Olakšanje za roditelje
"Pod vodstvom Klinike za pedijatriju KBC-a Zagreb (Rebro) bit će uključen veliki broj, a najviše malih pacijenata kojima će nova vrsta lijeka, dakle ne više onaj lijek o kojem je bilo riječi ranije, gdje se za razliku od toga lijeka radi o tabletama koje se uzimaju oralno, vjerujemo pomoći. Kroz otprilike sljedećih mjesec dana mislim da bi sve procedure trebale biti gotove", rekao je premijer.
Naravno, ova velika vijest za sve roditelje čija djeca u Hrvatskoj boluju od SMA izmamila im je osmijeh na usta i ulila novu nadu da će njihova djeca ozdraviti, odnosno da će se barem progresija ove smrtonosne bolesti zaustaviti.
Jedna od onih koja vjeruje u boljitak je i Marijana Juričev iz Vodica, čiji sin Petar boluje od SMA tipa 1 i ne prima Spinrazu, koju je do sada u Hrvatskoj konzumiralo nekoliko malih pacijenata.
- Svakako mi ova vijest koju ste mi javili daje novu nadu u izlječenje. Ipak bih voljela znati o kojem se lijeku radi i kakav on ima učinak. Svaki mali pomak je dobrodošao. Trenutačno stanje našeg Petra je stabilno, ali svakako smo željni vidjeti može li ono biti bolje s tim novim lijekom. Vjerujem da će naša nastojanja, naša borba za boljitak naše djece uroditi plodom, no ipak očekujemo da nam stručne osobe u Hrvatskoj kažu o kakvom se lijeku radi, rekla je Marijana Juričev.
O novom lijeku i o samom procesu davanja lijeka nekoliko nam je riječi rekao prim. dr. Milivoj Novak, voditelj odjela za pedijatrijsku intenzivnu medicinu KBC-a Zagreb.
- Radi se o idućoj generaciji lijeka za SMA koji se daje oralno, odnosno kroz usta, a ne lumbalnom punkcijom, kao što je to slučaj sa Spinrazom. Sam postupak uzimanja tog novog lijeka je lakši, jednostavniji i ugodniji za pacijenta. Djeca koja u Hrvatskoj primaju Spinrazu ostat će i dalje na Spinrazi jer nitko ne zna može li se sada mijenjati terapija, odnosno kako bi promjena terapije djelovala na njih. Prema onome što za sada znamo, učinci ovog novog lijeka su obećavajući i u njegovo korištenje bit će uključeni svi tipovi SMA, rekao je prim. dr. Milivoj Novak.
Izuzetan uspjeh
Radi se o izuzetnom uspjehu premijera Andreja Plenkovića, koji je po naravi dužnosti kriv za sve loše u Hrvatskoj, ali mu svakako treba odati priznanje za ovu izvanrednu akciju. On je, kako doznajemo, svojim lobiranjem u Davosu uspio u velikoj mjeri privoliti proizvođača lijeka da razmotri uključivanje hrvatskih pacijenata u klinička istraživanja. Nakon toga daljnje pregovore su vodili ministar zdravstva prof. dr. Milan Kujundžić, predstavnici ministarstva zdravstva i tvrtke Hoffmann - La Roche u Hrvatskoj, te je tijekom pregovaranja, kako neslužbeno doznajemo, za potrebe hrvatskih pacijenata dobiveno čak 10 posto svih svjetskih kliničkih ispitivanja ovog novog lijeka protiv SMA.
Ako se zna da će u svijetu biti u ta klinička ispitivanja uključeno nešto više od 200 pacijenata, jasno je o kakvoj se brojci i kakvom velikom uspjehu radi.
Nakon Plenkovićeva lobiranja u Davosu, intenzivirao se kontakt prof. dr. Milana Kujundžića, ministra zdravstva, s predstavnicima Hoffmann - La Roche u Zagrebu i ugovor o kliničkim ispitivanjima bi trebao biti uskoro potpisan.
Ne manje važna stvar je da će se ova klinička ispitivanja provoditi sljedeće četiri godine i da su apsolutno besplatna za sve one koji će lijek primati, kao i za RH.
Najupućeniji u cijeli proces lobiranja, pregovaranja i nabave lijeka, osim premijera Plenkovića, bio je i onaj koji je u Hrvatskoj bio najprozivaniji zbog SMA, prof. dr. Milan Kujundžić.
- Ovog lijeka će biti za sve tipove SMA od 1 do 3, i to za sve pacijente u dobi do 25 godina. Važno je napomenuti da će se sva ona djeca, koja se nažalost i ubuduće budu rađala u Hrvatskoj sa SMA, biti uključena u ova klinička istraživanja, tako smo uspjeli ispregovarati s proizvođačem. Moram reći da se radi o najsuvremenijoj genskoj terapiji. Naime, pacijenti s SMA imaju defekt na gen SMN 1, zbog čega ne mogu stvarati SMN protein. Lijek koji će dobivati je lijek koji potiče stvaranje SMN proteina na SMN gen 2 i produkcija je veća oko 400 posto - kazuje ministar Kujundžić.
Stiže idućeg tjedna
Zanimalo nas je kada lijek stiže u Hrvatsku.
- Lijek u Hrvatsku stiže koncem sljedećeg tjedna, a stručnjaci s KBC-a Zagreb (Rebro) već su obavili edukaciju u Velikoj Britaniji i početak primjene lijeka će započeti kroz sljedećih nekoliko tjedana (2 do 4 tjedna). Sve smo radili u tišini, nismo se htjeli hvaliti dok stvar nije bila u potpunosti gotova, jer na kraju krajeva naš je posao da pomognemo, a ne da se hvalimo - zaključio je ministar zdravstva prof. dr. Milan Kujundžić.